高中生物 專題1 第3節(jié) 基因工程的應(yīng)用課件 新人教版選修3

1.31.3基因工程的應(yīng)用基因工程的應(yīng)用大豆、玉米、棉花、油大豆、玉米、棉花、油菜菜已進(jìn)入大規(guī)模商業(yè)化已進(jìn)入大規(guī)模商業(yè)化應(yīng)用階段應(yīng)用階段主要用于：主要用于：提高農(nóng)作提高農(nóng)作物抗逆能力、改良農(nóng)物抗逆能力、改良農(nóng)作物品質(zhì)、利用植物作物品質(zhì)、利用植物生產(chǎn)藥物生產(chǎn)藥物植物基因工程碩果累累植物基因工程碩果累累( (一一) )抗蟲轉(zhuǎn)基因植物抗蟲轉(zhuǎn)基因植物1.1.蟲害給農(nóng)作物帶來(lái)了哪些影響蟲害給農(nóng)作物帶來(lái)了哪些影響? ? 傳統(tǒng)農(nóng)業(yè)如傳統(tǒng)農(nóng)業(yè)如何防治害蟲何防治害蟲? ? 有哪些不足有哪些不足? ?2 2. .如何獲得抗蟲植物？現(xiàn)在有哪些抗蟲植物如何獲得抗蟲植物？現(xiàn)在有哪些抗蟲植物問(wèn)世問(wèn)世? ?3. 3. 抗蟲基因有哪些？抗蟲基因有哪些？BtBt毒蛋白基因、蛋白酶抑制劑基因、毒蛋白基因、蛋白酶抑制劑基因、淀粉酶抑制劑基因、植物凝集素基因等淀粉酶抑制劑基因、植物凝集素基因等閱讀閱讀P18P18生物資料技術(shù)卡，了解一些抗生物資料技術(shù)卡，了解一些抗蟲基因的抗蟲機(jī)理。蟲基因的抗蟲機(jī)理。1.1.抗蟲棉的目的基因是什么抗蟲棉的目的基因是什么? ?目的基因從何而目的基因從何而來(lái)來(lái)? ?對(duì)哺乳動(dòng)物有害嗎？對(duì)哺乳動(dòng)物有害嗎？2.2.將抗蟲基因?qū)⒖瓜x基因?qū)胫参锛?xì)胞中用的最多的方導(dǎo)入植物細(xì)胞中用的最多的方法是什么？法是什么？我國(guó)的科學(xué)家將抗蟲基因?qū)朊尬覈?guó)的科學(xué)家將抗蟲基因?qū)朊藁ㄓ昧耸裁椽?dú)創(chuàng)的方法花用了什么獨(dú)創(chuàng)的方法? ?思考：思考：1.1.細(xì)菌的基因?yàn)槭裁茨芗?xì)菌的基因?yàn)槭裁茨堋凹藿蛹藿印钡矫藁?xì)胞內(nèi)？到棉花細(xì)胞內(nèi)？組成細(xì)菌和棉花的組成細(xì)菌和棉花的DNADNA分子的分子的空間結(jié)構(gòu)空間結(jié)構(gòu)和和化學(xué)組成化學(xué)組成相同相同 2.利用基因工程培育抗蟲棉，屬于哪種變利用基因工程培育抗蟲棉，屬于哪種變異？與誘變育種和雜交育種相比，有什么異？與誘變育種和雜交育種相比，有什么優(yōu)點(diǎn)？?jī)?yōu)點(diǎn)？3 3. .抗蟲棉能抗病嗎？抗蟲棉能抗病嗎？1.1.什么是病原微生物？有哪些種類？什么是病原微生物？有哪些種類？引起生物生病的微生物，引起生物生病的微生物，主要有病毒、真菌和細(xì)菌等主要有病毒、真菌和細(xì)菌等2.2.為什么說(shuō)常規(guī)育種很難培育出抗病毒的新品種？為什么說(shuō)常規(guī)育種很難培育出抗病毒的新品種？3.3.在抗病轉(zhuǎn)基因植物中使用最多的是什么基因？在抗病轉(zhuǎn)基因植物中使用最多的是什么基因？病毒外殼蛋白基因；病毒外殼蛋白基因； 病毒的復(fù)制酶基因病毒的復(fù)制酶基因4.4.在抗真菌轉(zhuǎn)基因植物在抗真菌轉(zhuǎn)基因植物中中使用什么基因？使用什么基因？幾丁質(zhì)酶基因和抗毒素合成基因幾丁質(zhì)酶基因和抗毒素合成基因 1.1.哪些環(huán)境條件會(huì)造成農(nóng)作物低產(chǎn)、減產(chǎn)？哪些環(huán)境條件會(huì)造成農(nóng)作物低產(chǎn)、減產(chǎn)？鹽堿、干旱、低溫和澇害等鹽堿、干旱、低溫和澇害等2.2.鹽堿和干旱對(duì)農(nóng)作物的危害與什么有關(guān)？鹽堿和干旱對(duì)農(nóng)作物的危害與什么有關(guān)？細(xì)胞內(nèi)的滲透壓調(diào)節(jié)細(xì)胞內(nèi)的滲透壓調(diào)節(jié)3.3.在抗鹽堿和抗干旱作物中使用了什么基因？在抗鹽堿和抗干旱作物中使用了什么基因？ 調(diào)節(jié)細(xì)胞滲透壓的基因調(diào)節(jié)細(xì)胞滲透壓的基因 4.4.轉(zhuǎn)基因耐寒的煙草和番茄中哪種目的基因轉(zhuǎn)基因耐寒的煙草和番茄中哪種目的基因提高了其抗寒能力？目的基因從何而來(lái)？提高了其抗寒能力？目的基因從何而來(lái)？魚的抗凍蛋白基因魚的抗凍蛋白基因 5.5.抗除草劑基因有何用途？抗除草劑基因有何用途？噴灑除草劑時(shí)，殺死田間的雜草而不損傷作物噴灑除草劑時(shí)，殺死田間的雜草而不損傷作物人體（或其它脊椎動(dòng)物）必不可少，而機(jī)體內(nèi)人體（或其它脊椎動(dòng)物）必不可少，而機(jī)體內(nèi)又不能合成的，必須從食物中補(bǔ)充的氨基酸，又不能合成的，必須從食物中補(bǔ)充的氨基酸，稱稱必需氨基酸必需氨基酸，共有種：，共有種：賴氨酸、色氨酸、賴氨酸、色氨酸、苯丙氨酸、蛋氨酸（甲硫氨酸）、蘇氨酸、異苯丙氨酸、蛋氨酸（甲硫氨酸）、蘇氨酸、異亮氨酸、亮氨酸、纈氨酸。亮氨酸、亮氨酸、纈氨酸。你知道哪些食品中缺少必需氨基酸？你知道哪些食品中缺少必需氨基酸？如何用轉(zhuǎn)基因的方法加以改良？試舉例說(shuō)明？如何用轉(zhuǎn)基因的方法加以改良？試舉例說(shuō)明？將必需氨基酸含量多的蛋白質(zhì)編碼基因?qū)胫参飳⒈匦璋被岷慷嗟牡鞍踪|(zhì)編碼基因?qū)胫参?改變必需氨基酸合成途徑中某種關(guān)鍵酶的活性改變必需氨基酸合成途徑中某種關(guān)鍵酶的活性)轉(zhuǎn)基因延熟番茄的目的基因是什么？轉(zhuǎn)基因延熟番茄的目的基因是什么？控制番茄果實(shí)成熟的基因控制番茄果實(shí)成熟的基因轉(zhuǎn)基因矮牽牛的目的基因是什么？轉(zhuǎn)基因矮牽牛的目的基因是什么？與植物花青素代謝有關(guān)的基因與植物花青素代謝有關(guān)的基因異想天開異想天開二二、動(dòng)物基因工程前景廣闊、動(dòng)物基因工程前景廣闊（一）用于提高動(dòng)物生長(zhǎng)速度（一）用于提高動(dòng)物生長(zhǎng)速度動(dòng)物品種改良、建立生物反應(yīng)器、器官移植等動(dòng)物品種改良、建立生物反應(yīng)器、器官移植等導(dǎo)入外源生長(zhǎng)激素基因?qū)胪庠瓷L(zhǎng)激素基因（二）用于改善畜產(chǎn)品的品質(zhì)（二）用于改善畜產(chǎn)品的品質(zhì)將將腸乳糖酶基因腸乳糖酶基因?qū)肽膛；蚪M，轉(zhuǎn)基導(dǎo)入奶?；蚪M，轉(zhuǎn)基因牛分泌的乳汁中乳糖的含量大大減低。因牛分泌的乳汁中乳糖的含量大大減低。（三）用轉(zhuǎn)基因的動(dòng)物生產(chǎn)藥物（三）用轉(zhuǎn)基因的動(dòng)物生產(chǎn)藥物就基因藥物而言，最理想的表達(dá)場(chǎng)所是哪里？就基因藥物而言，最理想的表達(dá)場(chǎng)所是哪里？轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的乳腺乳腺。 （1 1）乳腺是一個(gè)外分泌器官，乳汁不進(jìn)入體內(nèi)循環(huán)，）乳腺是一個(gè)外分泌器官，乳汁不進(jìn)入體內(nèi)循環(huán)，不會(huì)影響轉(zhuǎn)基因動(dòng)物本身的生理代謝反應(yīng)。不會(huì)影響轉(zhuǎn)基因動(dòng)物本身的生理代謝反應(yīng)。 （2 2）從乳汁中獲取目的基因產(chǎn)物，產(chǎn)量高，易提純，）從乳汁中獲取目的基因產(chǎn)物，產(chǎn)量高，易提純，表達(dá)的蛋白質(zhì)已經(jīng)過(guò)充分的修飾加工，具有穩(wěn)定的生物表達(dá)的蛋白質(zhì)已經(jīng)過(guò)充分的修飾加工，具有穩(wěn)定的生物活性。活性。 （3 3）從乳汁中源源不斷獲得目的基因的產(chǎn)物的同時(shí)，）從乳汁中源源不斷獲得目的基因的產(chǎn)物的同時(shí)，轉(zhuǎn)基因動(dòng)物又可無(wú)限繁殖。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物又可無(wú)限繁殖。將將藥物蛋白藥物蛋白基因與基因與乳腺蛋白基因的啟動(dòng)子乳腺蛋白基因的啟動(dòng)子等等調(diào)控組件重組在一起，通過(guò)調(diào)控組件重組在一起，通過(guò)顯微注射顯微注射等方法，等方法，導(dǎo)入哺乳動(dòng)物的導(dǎo)入哺乳動(dòng)物的受精卵受精卵中，將其送入母體，中，將其送入母體，使其發(fā)育成轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物進(jìn)入泌使其發(fā)育成轉(zhuǎn)基因動(dòng)物。轉(zhuǎn)基因動(dòng)物進(jìn)入泌乳期后，可以通過(guò)分泌乳汁生產(chǎn)所需要的藥乳期后，可以通過(guò)分泌乳汁生產(chǎn)所需要的藥品，稱為品，稱為乳腺生物反應(yīng)器或乳房生物反應(yīng)器乳腺生物反應(yīng)器或乳房生物反應(yīng)器。乳腺生物反應(yīng)器乳腺生物反應(yīng)器產(chǎn)量高；質(zhì)量好；成本低；易提取。產(chǎn)量高；質(zhì)量好；成本低；易提取。 只有在產(chǎn)下的雌性個(gè)體中，轉(zhuǎn)入的基因才能表只有在產(chǎn)下的雌性個(gè)體中，轉(zhuǎn)入的基因才能表達(dá)，只有在雌性個(gè)體的特定發(fā)育時(shí)期才能表達(dá)。達(dá)，只有在雌性個(gè)體的特定發(fā)育時(shí)期才能表達(dá)。乳腺生物反應(yīng)器的局限性：乳腺生物反應(yīng)器的局限性：乳腺生物反應(yīng)器的優(yōu)點(diǎn)：乳腺生物反應(yīng)器的優(yōu)點(diǎn)：繼哺乳動(dòng)物乳腺發(fā)生器研發(fā)成功后，繼哺乳動(dòng)物乳腺發(fā)生器研發(fā)成功后，膀膀胱生物發(fā)生器胱生物發(fā)生器的研究也取得了一定進(jìn)展。的研究也取得了一定進(jìn)展。最近，科學(xué)家培養(yǎng)出一種轉(zhuǎn)基因小鼠，最近，科學(xué)家培養(yǎng)出一種轉(zhuǎn)基因小鼠，其膀胱上皮細(xì)胞可以合成人的生長(zhǎng)激素其膀胱上皮細(xì)胞可以合成人的生長(zhǎng)激素并分泌到尿液中。并分泌到尿液中。（四）用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物作器官移植的供體（四）用轉(zhuǎn)基因動(dòng)物作器官移植的供體利用基因工程對(duì)利用基因工程對(duì)豬豬的器官進(jìn)行改造的器官進(jìn)行改造方法：將器官供體基因組導(dǎo)入方法：將器官供體基因組導(dǎo)入某種調(diào)節(jié)因某種調(diào)節(jié)因子子，以抑制的，以抑制的抗原決定抗原決定基因基因表達(dá)或設(shè)法除表達(dá)或設(shè)法除去去抗原決定基因抗原決定基因，再結(jié)合克隆技術(shù)，培育，再結(jié)合克隆技術(shù)，培育出沒(méi)有免疫排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因克隆豬器官出沒(méi)有免疫排斥反應(yīng)的轉(zhuǎn)基因克隆豬器官1.1.在傳統(tǒng)的藥品生產(chǎn)中，某些藥品如胰島素、在傳統(tǒng)的藥品生產(chǎn)中，某些藥品如胰島素、干擾素等直接從生物體的哪些結(jié)構(gòu)中提取？干擾素等直接從生物體的哪些結(jié)構(gòu)中提??？2.2.傳統(tǒng)生產(chǎn)方法有什么缺點(diǎn)？傳統(tǒng)生產(chǎn)方法有什么缺點(diǎn)？三、基因工程藥品異軍突起三、基因工程藥品異軍突起胰島素是治療糖尿病的特效藥。一般臨床上使用的胰島素是治療糖尿病的特效藥。一般臨床上使用的胰島素主要從豬、牛等家畜的胰腺中提取，每胰島素主要從豬、牛等家畜的胰腺中提取，每100kg100kg胰腺只能提取胰腺只能提取4 45g5g胰島素胰島素。用該方法生產(chǎn)的。用該方法生產(chǎn)的胰島素產(chǎn)量低，價(jià)格昂貴，遠(yuǎn)不能滿足社會(huì)需要。胰島素產(chǎn)量低，價(jià)格昂貴，遠(yuǎn)不能滿足社會(huì)需要。資料資料1 1 治療侏儒癥的唯一方法，是向人體注射生治療侏儒癥的唯一方法，是向人體注射生長(zhǎng)激素。而生長(zhǎng)激素的獲得很困難。以前，要長(zhǎng)激素。而生長(zhǎng)激素的獲得很困難。以前，要獲得生長(zhǎng)激素，獲得生長(zhǎng)激素，需解剖尸體，需解剖尸體，從大腦的底部摘從大腦的底部摘取垂體，并從中提取生長(zhǎng)激素。取垂體，并從中提取生長(zhǎng)激素。資料資料2 2干擾素是動(dòng)物或人體細(xì)胞受到病毒侵染后產(chǎn)干擾素是動(dòng)物或人體細(xì)胞受到病毒侵染后產(chǎn)生的一種生的一種糖蛋白糖蛋白。干擾素幾乎能抵抗所有病。干擾素幾乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一種抗病毒的特效藥。此毒引起的感染，是一種抗病毒的特效藥。此外干擾素對(duì)治療癌癥和某些白血病也有一定外干擾素對(duì)治療癌癥和某些白血病也有一定療效。傳統(tǒng)的干擾素生產(chǎn)方法是從人血液中療效。傳統(tǒng)的干擾素生產(chǎn)方法是從人血液中的白細(xì)胞內(nèi)提取，的白細(xì)胞內(nèi)提取，每每300L300L血液只能提取出血液只能提取出1mg1mg干擾素干擾素。資料資料3 31.1.在傳統(tǒng)的藥品生產(chǎn)中，某些藥品如胰島素、在傳統(tǒng)的藥品生產(chǎn)中，某些藥品如胰島素、干擾素等直接從生物體的哪些結(jié)構(gòu)中提??？干擾素等直接從生物體的哪些結(jié)構(gòu)中提??？從生物的組織、細(xì)胞或血液中提取。從生物的組織、細(xì)胞或血液中提取。2.2.傳統(tǒng)生產(chǎn)方法的缺點(diǎn)傳統(tǒng)生產(chǎn)方法的缺點(diǎn): :由于受原料來(lái)源的限制，價(jià)格十分昂貴。由于受原料來(lái)源的限制，價(jià)格十分昂貴。3.3.可利用什么方法來(lái)解決上述問(wèn)題？可利用什么方法來(lái)解決上述問(wèn)題？利用基因工程方法制造轉(zhuǎn)基因的利用基因工程方法制造轉(zhuǎn)基因的工程菌工程菌，可高，可高效率地生產(chǎn)出各種高質(zhì)量、低成本的藥品。效率地生產(chǎn)出各種高質(zhì)量、低成本的藥品。工程菌：工程菌：用用基因工程基因工程方法，使外源基因得方法，使外源基因得到高效率表達(dá)的到高效率表達(dá)的菌類細(xì)胞株系菌類細(xì)胞株系。 利用微生物生產(chǎn)蛋白質(zhì)類藥物，是指利用微生物生產(chǎn)蛋白質(zhì)類藥物，是指將人們需要的某種蛋白質(zhì)的編碼基因，構(gòu)將人們需要的某種蛋白質(zhì)的編碼基因，構(gòu)建成表達(dá)載體后導(dǎo)入微生物，然后利用微建成表達(dá)載體后導(dǎo)入微生物，然后利用微生物發(fā)酵來(lái)生產(chǎn)蛋白質(zhì)類藥物。生物發(fā)酵來(lái)生產(chǎn)蛋白質(zhì)類藥物?；蚬こ趟幤钒ǎ夯蚬こ趟幤钒ǎ杭?xì)胞因子（即淋巴因子如白細(xì)胞介素細(xì)胞因子（即淋巴因子如白細(xì)胞介素2 2、干擾素）、抗體、疫苗、激素等干擾素）、抗體、疫苗、激素等 1979 1979年，科學(xué)家年，科學(xué)家將動(dòng)物體內(nèi)的胰島素基將動(dòng)物體內(nèi)的胰島素基因與大腸桿菌因與大腸桿菌DNADNA分子重組分子重組，并在大腸桿菌，并在大腸桿菌內(nèi)實(shí)現(xiàn)了表達(dá)。內(nèi)實(shí)現(xiàn)了表達(dá)。19821982年，美國(guó)一家基因公司年，美國(guó)一家基因公司用基因工程方法生產(chǎn)的胰島素投入市場(chǎng)，用基因工程方法生產(chǎn)的胰島素投入市場(chǎng)，售售價(jià)降低了價(jià)降低了30%30%50%50%。 基因工程藥品基因工程藥品 胰島素胰島素 現(xiàn)可利用基因工程方法，現(xiàn)可利用基因工程方法，將人的生長(zhǎng)激將人的生長(zhǎng)激素基因?qū)氪竽c桿菌中素基因?qū)氪竽c桿菌中，使其生產(chǎn)生長(zhǎng)激素。，使其生產(chǎn)生長(zhǎng)激素。人們從人們從 450 L450 L大腸桿菌培養(yǎng)液中提取的生長(zhǎng)大腸桿菌培養(yǎng)液中提取的生長(zhǎng)激素，激素，相當(dāng)于相當(dāng)于6 6萬(wàn)具尸體的全部產(chǎn)量萬(wàn)具尸體的全部產(chǎn)量。 基因工程藥品基因工程藥品 生長(zhǎng)激素生長(zhǎng)激素1980198019821982年，科學(xué)家年，科學(xué)家用基因工程方法在大用基因工程方法在大腸桿菌及酵母菌細(xì)胞內(nèi)獲得了干擾素，腸桿菌及酵母菌細(xì)胞內(nèi)獲得了干擾素，是傳是傳統(tǒng)的生產(chǎn)量的統(tǒng)的生產(chǎn)量的1212萬(wàn)倍萬(wàn)倍。19871987年上述干擾素大年上述干擾素大量投放市場(chǎng)。量投放市場(chǎng)。 基因工程藥品基因工程藥品 干擾素干擾素利用微生物生產(chǎn)藥物的優(yōu)越性何在利用微生物生產(chǎn)藥物的優(yōu)越性何在? ? （1 1）利用活細(xì)胞作為表達(dá)系統(tǒng)，）利用活細(xì)胞作為表達(dá)系統(tǒng)，表達(dá)效率表達(dá)效率高，無(wú)需高，無(wú)需大型裝置和大面積廠房就可以生產(chǎn)出大量藥品。大型裝置和大面積廠房就可以生產(chǎn)出大量藥品。（2 2）可以解決傳統(tǒng)制藥中原料來(lái)源的不足可以解決傳統(tǒng)制藥中原料來(lái)源的不足。利用基。利用基因工程菌發(fā)酵生產(chǎn)就需要從動(dòng)物或人體上獲取原料。因工程菌發(fā)酵生產(chǎn)就需要從動(dòng)物或人體上獲取原料。（3 3）降低生產(chǎn)成本降低生產(chǎn)成本，減少生產(chǎn)人員和管理人員。，減少生產(chǎn)人員和管理人員。 1、基因治療：、基因治療：四四、基因治療曙光初照、基因治療曙光初照 把把正常基因正?；?qū)氩∪梭w內(nèi)，使該基因的表達(dá)導(dǎo)入病人體內(nèi)，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病治療疾病的目的，是治的目的，是治療療遺傳病遺傳病的最有效的手段。的最有效的手段。（把特定的（把特定的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募?xì)胞外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募?xì)胞中，中，從而達(dá)到治療疾病的目的）從而達(dá)到治療疾病的目的）2、實(shí)例：、實(shí)例： 將將腺苷酸脫氨酶基因腺苷酸脫氨酶基因轉(zhuǎn)入取自患者的淋轉(zhuǎn)入取自患者的淋巴細(xì)胞中，再將這種淋巴細(xì)胞轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)。巴細(xì)胞中，再將這種淋巴細(xì)胞轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)。(1)對(duì)嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷癥的治療對(duì)嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷癥的治療 1990 1990年年9 9月月1414日，安德森對(duì)一例患日，安德森對(duì)一例患ADAADA缺乏癥缺乏癥的的4 4歲女孩進(jìn)行基因治療。這個(gè)歲女孩進(jìn)行基因治療。這個(gè)4 4歲女孩由于遺歲女孩由于遺傳基因有缺陷，自身不能生產(chǎn)傳基因有缺陷，自身不能生產(chǎn)ADAADA，先天性免，先天性免疫功能不全，只能生活在無(wú)菌的隔離帳里。他疫功能不全，只能生活在無(wú)菌的隔離帳里。他們將這個(gè)女孩的白血球進(jìn)行基因改造，使有缺們將這個(gè)女孩的白血球進(jìn)行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中。在血球的溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中。在以后的以后的1010個(gè)月內(nèi)她又接受了個(gè)月內(nèi)她又接受了7 7次這樣的治療，次這樣的治療，同時(shí)也接受酶治療。后來(lái)，她的免疫功能日趨同時(shí)也接受酶治療。后來(lái)，她的免疫功能日趨健全，能夠走出隔離帳，過(guò)上了正常人的生活，健全，能夠走出隔離帳，過(guò)上了正常人的生活，并進(jìn)入普通小學(xué)上學(xué)。并進(jìn)入普通小學(xué)上學(xué)。 患半乳糖血癥的患者，由于細(xì)胞內(nèi)患半乳糖血癥的患者，由于細(xì)胞內(nèi)半乳糖半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶基因缺陷苷轉(zhuǎn)移酶基因缺陷而缺少半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶，而缺少半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶，使過(guò)多的半乳糖在體內(nèi)積聚，引起肝、腦等使過(guò)多的半乳糖在體內(nèi)積聚，引起肝、腦等功能受損。功能受損。 19711971年，美國(guó)科學(xué)家在體外做了試驗(yàn)，用年，美國(guó)科學(xué)家在體外做了試驗(yàn)，用帶有半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶基因的噬菌體侵染患者帶有半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶基因的噬菌體侵染患者的離體組織細(xì)胞的離體組織細(xì)胞，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些組織細(xì)胞能，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些組織細(xì)胞能夠利用半乳糖了。這表明，用基因替換的方夠利用半乳糖了。這表明，用基因替換的方法治療這種遺傳病是可能的。法治療這種遺傳病是可能的。(2)(2)半乳糖血癥半乳糖血癥3 3、基因治療的類型、基因治療的類型體外基因治療：體外基因治療：先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞，進(jìn)行培養(yǎng)，然后在胞，進(jìn)行培養(yǎng)，然后在體外完成基因轉(zhuǎn)移體外完成基因轉(zhuǎn)移，再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng)，最后重再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞擴(kuò)增培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內(nèi)。新輸入患者體內(nèi)。體內(nèi)基因治療：體內(nèi)基因治療：直接向人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)直接向人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移的治病方法。（如將治療囊性纖維病的移的治病方法。（如將治療囊性纖維病的正?；蜣D(zhuǎn)入患者肺組織）正?；蜣D(zhuǎn)入患者肺組織）取患者取患者骨髓骨髓分離干分離干細(xì)胞細(xì)胞病毒病毒正?；蛘；?qū)胝；鶎?dǎo)入正?；虻母杉?xì)胞因的干細(xì)胞注入患注入患者體內(nèi)者體內(nèi)4 4、基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀：、基因治療的發(fā)展現(xiàn)狀：處于初期的臨床試驗(yàn)階段處于初期的臨床試驗(yàn)階段5 5、用于基因治療的基因種類：、用于基因治療的基因種類：正?；颉⒎戳x基因和自殺基因正?；颉⒎戳x基因和自殺基因DNADNA分子雜交分子雜交是基因診斷最基本的方法之一。是基因診斷最基本的方法之一。當(dāng)用一段已知基因的核苷酸序列作為當(dāng)用一段已知基因的核苷酸序列作為探針探針，與被測(cè)基因進(jìn)行接觸，若兩者的堿基完全配與被測(cè)基因進(jìn)行接觸，若兩者的堿基完全配對(duì)成雙鏈，則表明被測(cè)基因中含有已知的基對(duì)成雙鏈，則表明被測(cè)基因中含有已知的基因序列。因序列。知識(shí)回顧：基因診斷知識(shí)回顧：基因診斷五、基因芯片五、基因芯片 從正常人的基因組中分離出從正常人的基因組中分離出DNADNA與與DNADNA芯片雜交就芯片雜交就可以得出標(biāo)準(zhǔn)圖譜；從病人的基因組中分離出可以得出標(biāo)準(zhǔn)圖譜；從病人的基因組中分離出DNADNA與與DNADNA芯片雜交就可以得出病變圖譜。通過(guò)比較、芯片雜交就可以得出病變圖譜。通過(guò)比較、分析這兩種圖譜，就可以得出病變的分析這兩種圖譜，就可以得出病變的DNADNA信息。信息。基因芯片診斷技術(shù)以其快速、高效、敏感、經(jīng)濟(jì)、基因芯片診斷技術(shù)以其快速、高效、敏感、經(jīng)濟(jì)、平行化、自動(dòng)化等特點(diǎn)，將成為一項(xiàng)現(xiàn)代化診斷新平行化、自動(dòng)化等特點(diǎn)，將成為一項(xiàng)現(xiàn)代化診斷新技術(shù)。技術(shù)。